Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi ensin lääkkeen perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosin (hATTR) hoitoon. Tämän on ilmoittanut Science Alert.
Patisiraanilääke estää mutatoidun proteiinitransiirtyreenin (TTR) synteesin, joka normaalissa muodossa kantaa kilpirauhashormonia tyrotiinia ja retinolia. Viallinen proteiini edistää amyloidoosin kehittymistä, kun proteiini-polysakkaridikompleksi - amyloidi - kertyy kudoksiin. Amyloiditautit edistävät kudosten ja elinten toimintahäiriöitä, mukaan lukien sydän.
Transtyretiiniaktiivisuuden tukahduttamismekanismi perustuu RNA-häiriöihin, kun tietyn geenin ekspressio tukahdutetaan käyttämällä pieniä RNA-molekyylejä (siRNA). Tämä prosessi alkaa pitkien vieraiden kaksijuosteisten RNA-molekyylien leikkaamisella (viruksille) erillisiksi fragmenteiksi. Nämä osat sisältyvät RISC-kompleksiin, joka sitten sitoutuu komplementaarisiin lähetti-RNA (mRNA) -sekvensseihin ja aktivoi niiden pilkkoutumisen. Tämä estää mRNA: han koodatun proteiinin translaatioprosessin ja synteesin.