Tutkijat ovat ilmoittaneet tärkeän läpimurtonsa taistelussa Alzheimerin tautia vastaan, kun se on neutraloinut taudista merkittävimmän geenin.
Kalifornian joukkue tunnisti onnistuneesti apoE4-geeniin liittyvän proteiinin, johon liittyy suuri sairausriski, ja onnistui sitten estämään sen vahingolliset vaikutukset ihmisen hermosoluihin.
Tutkimus voi avata oven uuteen lääkkeeseen, joka voi estää taudin, mutta tutkijat ovat kehottaneet olemaan varovainen, koska tähän asti niiden yhdistettä on testattu vain soluviljelmissä laboratoriossa.
Yhden apoE4-geenin kopion omistus yli kaksinkertaistaa todennäköisyyden, että henkilölle kehittyy Alzheimerin tauti, kun taas kahden kopiota omaava riski lisää 12-kertaiseksi. Aikaisemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että noin joka neljäs ihminen kantaa tätä geeniä.
Ihmisen hermosoluissa apoE4-geenin tuottama proteiini ei voi toimia kunnolla ja se hajoaa soluissa sairauksia aiheuttaviksi fragmenteiksi. Tämä johtaa useisiin ongelmiin, joita yleisesti esiintyy Alzheimerin taudissa, joka vaikuttaa 7,1 prosenttiin yli 65-vuotiaista britteistä, mukaan lukien tau-proteiinin ja amyloidipeptidien kertyminen.
Gladstone-instituutin tutkijaryhmä ryhtyi selvittämään, aiheuttiko proteiinin läsnäolo soluvaurioita.
Kantasoluteknologiaa hyödyntäen tutkijat loivat ihmisen solun neuroneja Alzheimerin potilailta, joilla oli kaksi apoE4-geenin kopiota.
Vertaamalla kasvaneita soluja niihin, jotka eivät tuottaneet APOE-proteiinia, he päättelivät, että pelkkä apoE4-proteiinin läsnäolo aiheutti aivovaurioita. Sitten he käyttivät geneettisen rakenteen korjaajaa, joka poisti Alzheimerin oireet.
Mainosvideo:
Tutkijat työskentelevät nyt lääketeollisuuden kanssa parantaakseen käytettyjä yhdisteitä, jotta niitä voidaan testata elävissä ihmisissä.
Kokeen merkitys on erityisen suuri, koska se suoritettiin ihmisen soluilla.
Monet aikaisemmin kehitetyt lääkkeet toimivat hyvin hiirissä, mutta toistaiseksi kaikki ne ovat epäonnistuneet kliinisissä tutkimuksissa. Yksi ongelma tällä alueella on, kuinka hyvin nämä hiirimallit todella matkivat ihmisen sairautta.
Siksi tutkijat aloittivat kokeilut suoraan ihmisen aivosoluilla, koska he ymmärsivät, että apoE4-geenin läsnäolo ei muuta amyloidiproteiinin tuotantoa hiiren aivoissa.
Johtavat brittiläiset tutkijat ennustivat viime kuussa, että Alzheimerin potilaat voivat elää taudin kanssa seuraavien vuosikymmenien ajan ilman tuhoisia oireita.
Tutkimus julkaistiin Nature Medicine -lehdessä.
Anton Komarov