Yhdysvaltain geneetikot ovat löytäneet toisen sovelluksen geenitoimittajalle CRISPR: lle, joka käyttää sitä mutaatioiden poistamiseen verkkokalvon rappeutumisesta kärsivien ihmisten kantasoluista.
Amerikkalaiset geneetikot väittävät suorittaneensa menestyksekkäästi kokeita, joissa "kiinnittivät" mutaatiot geeneissä, jotka aiheuttavat verkkokalvon rappeutumisen ja sokeuden, käyttämällä uudelleenohjelmoituja kantasoluja ja CRISPR: n genomieditoria, artikkelissa, joka julkaistiin Science Reports-julkaisussa.
”Tavoitteenamme on luoda menetelmä henkilökohtaiselle silmäsairauksien torjunnalle. Meillä on vielä paljon tehtävää, mutta uskomme, että voimme olla ensimmäiset mukauttamalla CRISPR: n synnynnäisten sairauksien hoitoon. Tässä työssä olemme osoittaneet, että tämä voidaan periaatteessa saavuttaa”, sanoi Stephen Tsang Columbian yliopistosta New Yorkin osavaltiosta Yhdysvalloista.
Tsang ja hänen kollegansa ovat työskennelleet useita vuosia geeniterapian luomiseksi pigmentosa retiniitin hoitoon, joka on perinnöllinen sairaus, joka johtaa verkkokalvon tuhoutumiseen, valoherkkien solujen kuolemaan ja sokeuteen.
Yksi yleisimmistä verkkokalvotulehduksen muodoista, joka vaikuttaa jopa 90%: iin tämän taudin kantajista, johtuu yhdestä RGPR-geenin mutaatiosta, jossa on vain yksi "kirjaimen" pituinen "kirjoitusvirhe" - nukleotidi.
Tsang ja hänen kollegansa ehdottavat tämän tyyppisen verkkokalvotulehduksen torjumista kasvattamalla kantasoluja, korvaamalla niissä oleva väärä RGPR-versio ja muuntamalla ne verkkokalvon kartioiksi ja sauvoiksi, jotka asetetaan sitten potilaan silmään ja korvaavat vaurioituneet valoherkät solut.
Artikkelin kirjoittajat pystyivät toteuttamaan ensimmäisen vaiheen tässä terapiassa - he korvasivat onnistuneesti vaurioituneen RGPR-geenin aiheuttamatta vahinkoa muille tätä DNA-fragmenttia ympäröiville geeneille ja kasvattamalla samanlaisten kantasolujen viljelmää. Tätä oli melko vaikea tehdä, koska RGPR sisältää monia toistuvia fragmentteja, joita on genomin muilla alueilla ja joihin CRISPR voi virheellisesti reagoida.
Vaikka tutkijat eivät ole yrittäneet muuttaa niitä käpyiksi, sauvoiksi ja muiksi verkkokalvon soluiksi, he kuitenkin sanovat, että tämä on melko helppoa tehdä käyttämällä sopivia hormoneja ja signalointimolekyylejä. Lähitulevaisuudessa he yrittävät tehdä tämän, ja sitten siirtää solut tämän verkkokalvotulehduksen muodon kärsivien eläinten silmiin ja katsovat myös, voidaanko CRISPR / Cas9: tä käyttää muiden verkkokalvon rappeutumista aiheuttavien mutaatioiden korjaamiseen.
Mainosvideo: