Kiinalaiset tutkijat toivat ensimmäisinä ihmisiin solut, joissa oli CRISPR / Cas9-järjestelmän muokkaamia geenejä. Tämä tehtiin osana kokeita aggressiivisen syövän hoitamiseksi. Keskiviikkona 16. marraskuuta Nature-lehti ilmoittaa.
Tutkijat poimivat immuunisolut (T-lymfosyytit) metastaattista keuhkosyöpää sairastavan potilaan verestä ja käyttivät sitten CRISPR-tekniikkaa sammuttaakseen PD-1-proteiinia koodaavan geenin. Jälkimmäisen on osoitettu tukahduttavan immuniteetin edistämällä kasvaimen kasvua. Tutkijat viljelivät muokattuja soluja lisäämällä niiden lukumäärää ja ruiskuttamalla ne sitten takaisin ihmiskehoon. Tulevaisuudessa lääkärit seuraavat potilaan tilaa selvittääkseen, auttaako geeniterapia selviytymään taudista.
Tutkijoiden mukaan genomin muokkausmenettely onnistui ja potilas saa pian toisen injektion. Lisäksi testeihin osallistuu vielä 10 henkilöä, joista kullekin annetaan kaksi tai neljä injektiota. Kutakin vapaaehtoista seurataan kuuden kuukauden ajan sen selvittämiseksi, aiheuttaako hoito vakavia sivuvaikutuksia.
CRISPR on pala bakteeri-DNA: ta, jossa yhdistyvät toistuvat osat - lyhyet palindromiset toistot - ja välikkeet. Välikappaleet eroavat toisistaan nukleotidisekvensseillä ja sijaitsevat toistojen välissä. Ne ovat viruksista tai loisbakteereista lainattuja DNA-kappaleita ja vastaavat samanlaisen vieraan geneettisen materiaalin tunnistamisesta. Cas9-proteiinit leikkaavat loisen geenit.