Libella Gene Therapeutics haluaa myydä eliniän pidentävää geeniterapiaa. Hänen edustajansa kertoi tästä OneZero-portaalille. Potilaille injektoidaan virusvektori, jossa on telomeraasigeeni. Tämä kokeellinen terapia tulee olemaan osa kliinistä tutkimusta, mutta se maksaa osallistujille miljoonan dollarin. Tästä huolimatta yrityksen edustajat kertoivat, että heillä on jo kaksi ostajaa ja että he saavat injektionsa talvella.
Telomeerit ovat kromosomien päitä, jotka pienenevät jokaisen solunjaon myötä. Uskotaan, että niiden lyhentyminen on yksi ikääntymisen syistä: solut, joissa telomeerit ovat lyhyempiä kuin tietty kynnysarvo, menettävät kykynsä jakaa ja korjata kudosvaurioita. Tätä prosessia ei kuitenkaan esiinny kehon kaikissa soluissa: telomeraasi-entsyymi toimii alkion kantasoluissa ja kudoksissa, joka rakentaa kromosomien päät ja sallii solujen jakautua pidemmäksi ajaksi.
Siitä lähtien, kun entsyymi löydettiin - ja voitti Nobel-palkinnon siitä vuonna 2009 - tutkijat ovat yrittäneet käyttää sitä elämän pidentämiseen. Joissakin tapauksissa se jopa onnistui: esimerkiksi osoittautui, että jos telomeraasigeeni johdetaan vanhuksille (2-vuotiaille) hiirille, heidän keskimääräinen elinajanodote nousee 13 prosenttia ja enimmäismäärä - 20.
Elisabeth Perisch, ensimmäinen planeetan henkilö, joka sai injektion virusvektorista telomeraasigeenillä, eteni kauimpana telomeraasin hallitsemisen tiellä. Perisch perusti oman yrityksen BioViva, joka tarjoaa geeniterapiaa vanhuuden, Alzheimerin taudin, lihasheikkouden ja munuaisongelmien potilaille. Tähän mennessä yritys ei kuitenkaan ole rekisteröinyt yhtä kliinistä tutkimusta, eikä muista potilaista, jotka olisivat saaneet terapian, ei tiedä mitään.
Samaan aikaan Yhdysvaltoihin on ilmestynyt toinen yritys, joka aikoo seurata ja ohittaa Elizabeth Perischin - tämä on Libella Gene Therapeutics. Sen edustajat ilmoittivat äskettäin aloittavansa oman kliinisen tutkimuksensa terapiasta, jonka tulisi toimia samalla periaatteella: virusvektori telomeraasigeenillä ruiskutetaan potilaan kehoon. Tutkimus on tarkoitettu kolmelle osallistujaryhmälle: vanhuksille, Alzheimerin tautia sairastaville potilaille ja raajojen iskemiapotilaille.
Libella Gene Therapeutics kehottaa asiakkaita maksamaan tutkimuksesta yksinään: yhden kurssin kustannusten tulisi olla miljoona dollaria. Yrityksen edustajien mukaan kaksi potilasta on jo maksanut hoidosta: 90-vuotias nainen ja 79-vuotias mies. Tammikuun toiseen viikkoon mennessä oletetaan, että he ovat saaneet hoidon.
Toisin kuin BioViva, tämä yritys on rekisteröinyt oikeudenkäynnin Yhdysvaltojen viralliselle verkkosivustolle clintrials.gov. Siitä huolimatta tutkijat suunnittelevat sen suorittamista Kolumbiassa, Yhdysvaltojen vastaavan terveysministeriön (FDA) lainkäyttövallan ulkopuolella. Yrityksen edustajien mukaan tällaisen menettelyn hyväksymisen saaminen vie liian kauan.
Tämä toiminta on jo herättänyt kriitikkojen epäilystä yrityksestä: se, että tutkijat suorittavat kokeilunsa Yhdysvaltojen ulkopuolella, viittaa heti siihen, että he pelkäävät viranomaisten suorittamaa valvontaa, mikä tarkoittaa, etteivät he ole täysin varmoja hoidonsa laadusta ja tehokkuudesta. Se, että he rekisteröivät oikeudenkäynninsä virallisella resurssilla, ei lisää kenellekään luottamusta: rekisteröintimenettely on puhtaasti muodollinen eikä hoito saa asiantuntijan hyväksyntää. Ei niin kauan sitten, amerikkalainen tiedotusvälineet kertoivat, että kantasoluklinikat rekisteröivät varmentamattomia hoitoja samassa paikassa, mikä antoi laillisuuden vaikutelman. Lopuksi, itse sairaala, joka aikoo suorittaa kokeellista geeniterapiaa, ei ole yksi Kolumbian suurimmista, eikä siellä ole rekisteröity enää kliinisiä tutkimuksia.
Mainosvideo:
Kysymyksiä ei kuitenkaan aiheudu pelkästään testin laadusta ja legitimiteetistä, vaan myös itse menetelmästä. Toistaiseksi ei ole tietoa siitä, että telomeraasi voisi pidentää ihmisen elämää. Elizabeth Perisch - ainoa, joka osaa kertoa tästä jotain - ilmoitti vuonna 2018 (kolme vuotta injektion jälkeen), että hänen telomeerinsa pitivät, mikä väittää osoittavan hänen biologisen ikänsä vähentyneen. Itse asiassa hänen telomeerien pituus on normin sisällä, mikä tarkoittaa, että se olisi voinut muuttua muista syistä, joita joskus esiintyy ihmisillä.
Mutta vaikka oletetaan, että geeniterapia todella vaikutti Perischin kehoon, on ennenaikaista tehdä johtopäätöksiä tällä perusteella - tämä on yksittäinen tapaus, jota ei myöskään ole julkaistu vertaisarvioidussa lehdessä. Ja sama ongelma ilmeisesti ilmenee Libella Gene Therapeuticsin asiakkaiden kanssa - ottaen huomioon kokeesta maksamansa hinnan, heitä tuskin on paljon, mikä tarkoittaa, että nämä ovat myös yksittäisiä tapauksia, jotka eivät vahvista mitään.
Ja ajatus biologisen iän mittaamisesta telomeerien pituudella on nyt vähitellen menettämässä suosiotaan - ainakin on enemmän ja enemmän teoksia (tässä on esimerkki), joissa kirjoittajat eivät löydä korrelaatiota tämän parametrin ja ihmisten iän välillä. Näyttää siltä, että telomeerin pituus itsessään ei tarkoita niin paljon, mutta tärkeämpää on nopeus, jolla ne lyhenevät - esimerkiksi eläimillä, esimerkiksi tämä parametri korreloi eliniän kanssa.
Yrityksen verkkosivustolla päätieteilijäksi luetellulla miehellä - William Andrewsilla - on jo useita epäonnistuneita ennusteita. Vuonna 2016 hän työskenteli myös BioVivan kanssa ja ilmoitti noorentävän klinikan rakentamisesta Fidži-saarelle. Vuonna 2017 hän lupautti osana Libella Gene Therapeuticsia, että telomeraasitutkimukset "alkavat tulevina viikkoina". Kumpaakaan ei ole vielä tapahtunut.
Itse geeniterapia näyttää lupaavalta menetelmälta torjumiseksi ellei ikääntymistä puhtaimmassa muodossaan, ainakin ikään liittyvien sairauksien kanssa. Toistaiseksi mikä tahansa geeniterapia on kuitenkin edelleen erittäin kallis menetelmä, ja esimerkiksi Yhdysvalloissa on ilmestynyt jopa ryhmä "biohakereita", jotka yrittävät luoda "laittomasti valmistetun", halvemman version yhdestä kalleimmista lääkkeistä.
Polina Loseva