Geenin Sirpeli: Kuinka Murtaa Elämän Säännöstö - Vaihtoehtoinen Näkymä

Geenin Sirpeli: Kuinka Murtaa Elämän Säännöstö - Vaihtoehtoinen Näkymä
Geenin Sirpeli: Kuinka Murtaa Elämän Säännöstö - Vaihtoehtoinen Näkymä

Video: Geenin Sirpeli: Kuinka Murtaa Elämän Säännöstö - Vaihtoehtoinen Näkymä

Video: Geenin Sirpeli: Kuinka Murtaa Elämän Säännöstö - Vaihtoehtoinen Näkymä
Video: 02 BI2 Mitoosin ja meioosin vaiheet, s- ja d-kromosomit 2024, Syyskuu
Anonim

Viimeisimmät tieteen edistykset ovat avanneet ihmisille pääsyn pyhien pyhiin - "elämän koodiin" tai DNA: hon, joka tarjoaa melkein rajattomat mahdollisuudet minkä tahansa elävän organismin rakenneuudistukseen. Olemmeko valmiita vastaanottamaan tällaisen lahjan tutkijoilta?

Nopea vilkaisu Anthony Jamesin toimistolle on helppo arvata mitä hän tekee - kaikki seinät ovat peitetty moskiittojen kuvilla ja hyllyt on vuorattu kirjoja näistä hyönteisistä.

Pöydän yläpuolella on juliste, joka näyttää selvästi Aedes aegypti -hyttysen kehityksen kaikki vaiheet: toukan kuoriutuminen munasta, sen myöhempi nukke ja muutos aikuiseksi. Kuvan mittakaava saa jopa uskomattomat jännitysfaneja verenhimoisten jättiläisten hyönteisten värisemään. Anthonyn auton rekisterikilvessä on myös ylpeänä leimattu käsittämätön kirjainyhdistelmä - AEDES.

"Kolmen vuosikymmenen ajan olen ollut kirjaimellisesti pakkomielle hyttysistä", sanoo Anthony James, molekyyligeneetikko Kalifornian yliopistossa, Irvine. Luonnossa on noin 3,5 tuhatta todellista hyttyslajia, mutta Anthony on kiinnostunut vain tappavimmista niistä. Yksi silmiinpistävä esimerkki on Anopheles gambiae -hyttyset, taudin kantaja, joka tappaa satoja tuhansia ihmisiä vuosittain.

Biogeografien mielestä nämä hyttyset saapuivat Amerikkaan Afrikasta orjalaivoilla 1700-luvulla ja toivat mukanaan keltakuumeen, josta miljoonat ihmiset kuolivat tuolloin Uudessa maailmassa. Nykyään näistä hyönteisistä on tullut myös denguekuumeen, joka tartuttaa vuosittain noin 400 miljoonaa ihmistä, chikungunya-, Länsi-Niilin ja Zika-viruksia. (Jälkimmäinen raivosi vuonna 2015 Brasiliassa ja Puerto Ricossa, mikä johti useiden hermostosairauksien puhkeamiseen, mukaan lukien melko harvinainen sairaus - mikrosefaalia: lapsilla syntyy suhteettoman pieni pää ja alikehittyneet aivot.)

CRISPR-tekniikkaa käyttämällä Anthony editoi oikealla puolella olevan henkilön genomia niin, että aikuinen hyttysen ei enää voinut levittää loisia. Fluoresoivat proteiinimarkkerit vahvistavat, että toimenpide oli onnistunut. Jos nyt "muokatut" hyönteiset vapautuvat luonnon ympäristöön, niiden jälkeläiset korvaavat vähitellen tavanomaiset tartunnan kantajat. Mutta asia ei ole vielä saavuttanut käytännön toimia
CRISPR-tekniikkaa käyttämällä Anthony editoi oikealla puolella olevan henkilön genomia niin, että aikuinen hyttysen ei enää voinut levittää loisia. Fluoresoivat proteiinimarkkerit vahvistavat, että toimenpide oli onnistunut. Jos nyt "muokatut" hyönteiset vapautuvat luonnon ympäristöön, niiden jälkeläiset korvaavat vähitellen tavanomaiset tartunnan kantajat. Mutta asia ei ole vielä saavuttanut käytännön toimia

CRISPR-tekniikkaa käyttämällä Anthony editoi oikealla puolella olevan henkilön genomia niin, että aikuinen hyttysen ei enää voinut levittää loisia. Fluoresoivat proteiinimarkkerit vahvistavat, että toimenpide oli onnistunut. Jos nyt "muokatut" hyönteiset vapautuvat luonnon ympäristöön, niiden jälkeläiset korvaavat vähitellen tavanomaiset tartunnan kantajat. Mutta asia ei ole vielä saavuttanut käytännön toimia.

Kalifornian yliopiston Irvine-yliopiston Anthony James -laboratorion hyttysen toukot osoittavat, kuinka malaria voidaan hävittää lopullisesti. Molemmat kuuluvat lajiin Anopheles stephensi, joka on Plasmodium-malarian tärkein jakelija Aasian kaupungeissa
Kalifornian yliopiston Irvine-yliopiston Anthony James -laboratorion hyttysen toukot osoittavat, kuinka malaria voidaan hävittää lopullisesti. Molemmat kuuluvat lajiin Anopheles stephensi, joka on Plasmodium-malarian tärkein jakelija Aasian kaupungeissa

Kalifornian yliopiston Irvine-yliopiston Anthony James -laboratorion hyttysen toukot osoittavat, kuinka malaria voidaan hävittää lopullisesti. Molemmat kuuluvat lajiin Anopheles stephensi, joka on Plasmodium-malarian tärkein jakelija Aasian kaupungeissa.

Anthony-ryhmän päätavoitteena on löytää avain hyttysen genomiin ja tehdä siitä niin, että ne eivät voi levittää vaarallisia sairauksia. Viime aikoihin asti hänen tiiminsä oli käytännössä yksin hankalilla tieteellisen tutkimuksen tiellä. Kaikki muuttui uuden vallankumouksellisen tekniikan - CRISPR / Cas9 - tulon myötä: Anthonyn tutkimus löysi lopulta käytännön perustan.

Mainosvideo:

CRISPR / Cas9 ovat bakteerigeenijärjestelmän kaksi komponenttia, jotka vastaavat näiden pienten olentojen immuniteetista. Ensimmäinen edustaa lyhyitä palindroomisia DNA-toistoja (englanniksi klusteri säännöllisesti välilyönnillä lyhyitä palindromisia toisinnuksia tai lyhennettynä CRISPR), jotka on järjestetty säännöllisiin ryhmiin, joiden välillä on välike (kirjaimellisesti: "erottimet").

Välimatkat edustavat itse asiassa virusten geenien osia ja toimivat eräänlaisena korttihakemistoina näiden bakteerien päävihollisten geneettisille "sormenjäljille". Ja Cas9 on proteiini, joka ohjaavan RNA: n - kopion tietystä välikappaleesta - avulla vertaa "kortti-hakemistossa" olevia virus-DNA-fragmentteja solun vieraisiin molekyyleihin. Ja jos löytyy vastaavuus, se katkaisee viruksen DNA: n, joka yrittää tunkeutua soluun, mikä tekee mahdottomaksi sen lisääntymisen.

Kävi ilmi, että Cas9 voidaan mukauttaa toimimaan minkä tahansa ohjaus-RNA: n kanssa, mikä tarkoittaa, että tämä proteiini voidaan kohdistaa katkaisemaan mikä tahansa DNA-sekvenssi, joka on tämän RNA: n analogi. Kun leikkaus tiettyyn DNA-osaan tehdään, jäljelle jää vain vaaditun geenin lisääminen aukkoon (tai et voi lisätä mitään uutta, poista vain tarpeeton vanha). Sitten solu itse (eikä vain bakteerisolu!) Tekee kaiken: sille tällaisten taukojen poistaminen on rutiininomainen työ.

Perehtyneenä bakteerien aseisiin viruksia vastaan, geneetikot ovat oppineet vaihtamaan nopeasti ja tarkasti kaikkien planeetan elävien organismien DNA: n, eikä ihminen ole poikkeus. Itse asiassa CRISPR-tekniikka on genetiikan käsissä oleva skalpuri, terävämpi ja turvallisempi kuin kirurgin teräsoskalpeli. Uuden geenitekniikan menetelmän avulla asiantuntijat voivat korjata joitain geneettisiä vaivoja - muokata mutaatioita, jotka johtavat lihasdystrofiaan, kystiseen fibroosiin ja jopa voittaa yhden hepatiitin muodon. Äskettäin useat tutkijaryhmät ovat yrittäneet käyttää uutta menetelmää ihmisen solujen kromosomiin upotettujen immuunikatoviruksen (HIV) geenien "leikkaamiseen" - lymfosyyteihin. On liian aikaista puhua uudesta aidsin ihonhoitokeinoista, mutta monien asiantuntijoiden mukaan se löytyy juuri CRISPR-tekniikan ansiosta.

Toinen aktiivisen etsinnän alue on sikavirusten torjunta, minkä vuoksi on edelleen mahdotonta asettaa elinsiirtoja eläimistä ihmisille. He yrittävät löytää CRISPR-tekniikan sovelluksen uhanalaisten lajien suojelemiseksi. He aloittivat kokeita geenien poistamiseksi viljeltyjen kasvien DNA: sta hyönteisten torjumiseksi heiltä. Jos tämä voidaan saavuttaa, ihmiskunta ei enää luota täysin myrkyllisiin torjunta-aineisiin.

Mikään viime vuosisadan tieteellisistä löytöistä ei luvannut niin paljon hyötyä - eikä se aiheuttanutkaan niin monia eettisiä kysymyksiä. Voidaanko esimerkiksi sukupuolisoluja muokata? Loppujen lopuksi ne sisältävät geenimateriaalia, joka siirretään tuleville sukupolville - geneettisesti muunnettujen yksilöiden lapsille, lapsenlapsille ja lapsenlapsille - ja niin edelleen ad infinitum. Sillä ei ole merkitystä, mihin tarkoituksiin genetiikka tässä tapauksessa ohjaa - onko halu korjata synnynnäinen sairaus tai halu parantaa jotain hyödyllistä ominaisuutta - mutta kuka uskaltaa ennustaa kaikki vaikutukset, jotka aiheutuvat elämän perustaan puuttumisesta?

"Jos joku uskaltaa äskettäin muuttaa sukusoluja, hänen tulisi miettiä kolme kertaa", heijastaa Cambridgen laajan instituutin johtaja Eric Lander, joka johti ei niin kauan sitten sensaatiomaista Human Genome -hanketta. - Ja kunnes tämä rohkeus osoittaa suurelle yleisölle, että sellaiselle interventiolle ihmisluontoon on perusteltuja syitä ja että yhteiskunta ei hyväksy hänen todisteitaan, genomin syvällisestä muutoksesta ei voi olla kysymys. Tutkijat eivät kuitenkaan ole vielä onnistuneet löytämään vastauksia moniin eettisiin kysymyksiin. Ja en tiedä kuka ja milloin voi antaa heille."

Ja viivästyminen tässä tapauksessa on samanlainen kuin kuolema sanan todellisessa merkityksessä. Niinpä Yhdysvaltojen tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten ennusteiden mukaan Puerto Ricoin raivostuneen Zika-epidemian häviämiseen mennessä yli neljänneksellä saaren 3,5 miljoonasta väestöstä tulee tämän taudin kantajia (perustuu muiden taudinaiheuttajien leviämismalleihin), joita hyttysi kuljettaa). Tämä tarkoittaa, että tuhansilla raskaana olevilla naisilla on riski synnyttää terminaalisesti sairas tai elinkelvoton lapsi.

Todella tehokas ratkaisu ongelmaan on tällä hetkellä yksi - tulva koko saari hyönteismyrkkyillä, jotka tuhoavat hyönteisten levittäjät. [Tätä Neuvostoliitto teki ajoissa Bratskin vesivoimalan rakentamisen aikana. - Venäjän toimituksellinen huomautus (RRP).] Anthony James ehdottaa kuitenkin toista tapaa taudin hävittämiseksi lopullisesti. Tätä varten sinun on vain muokattava hyttysgenomia CRISPR-tekniikalla.

Genomin ohjattu editointi antaa sinun ohittaa "muuttumattomat" perinnöllisyyslait. Luonnossa on niin vakiintunut, että seksuaalisen lisääntymisen aikana vanhemmat siirtävät jälkeläisilleen yhden kopion geenejä. Jotkut onnekkaat geenit ovat kuitenkin saaneet evoluutiosta "lahjan": heidän perintömahdollisuutensa ylittävät 50 prosenttia. Totta, että tällaisten geenien omistajat eivät todennäköisesti ole tyytyväisiä tällaiseen kohtalolahjaan: yleensä nämä ovat geenejä, jotka kantavat vakavia sairauksia. Nyt, ainakin teoriassa, tutkijat voivat käyttää CRISPR-tekniikkaa viallisten geenien leikkaamiseen DNA-juosteesta. Lisäksi muuttunut genotyyppi leviää väestössä luonnollisesti (seksuaalisesti).

Henkilöstö Shenzhenin kansainvälisen regeneratiivisen lääketieteen keskuksessa ennen sisääntuloa steriiliin huoneeseen, jossa sian silmän sarveiskalvosoluja muokataan siirtämistä varten ihmisille
Henkilöstö Shenzhenin kansainvälisen regeneratiivisen lääketieteen keskuksessa ennen sisääntuloa steriiliin huoneeseen, jossa sian silmän sarveiskalvosoluja muokataan siirtämistä varten ihmisille

Henkilöstö Shenzhenin kansainvälisen regeneratiivisen lääketieteen keskuksessa ennen sisääntuloa steriiliin huoneeseen, jossa sian silmän sarveiskalvosoluja muokataan siirtämistä varten ihmisille.

Pitkä Haibin Guangzhoun farmaseuttisesta tutkimuslaitoksesta iskee Tiangu-beaglea, joka on yksi kahdesta alkioista kasvatetusta koirasta, jonka perimän on muokattu kaksinkertaistamaan sen lihasmassa. Tällaisten kokeiden avulla tutkijat ymmärtävät paremmin ihmisten lihaksen dystrofian mekanismeja
Pitkä Haibin Guangzhoun farmaseuttisesta tutkimuslaitoksesta iskee Tiangu-beaglea, joka on yksi kahdesta alkioista kasvatetusta koirasta, jonka perimän on muokattu kaksinkertaistamaan sen lihasmassa. Tällaisten kokeiden avulla tutkijat ymmärtävät paremmin ihmisten lihaksen dystrofian mekanismeja

Pitkä Haibin Guangzhoun farmaseuttisesta tutkimuslaitoksesta iskee Tiangu-beaglea, joka on yksi kahdesta alkioista kasvatetusta koirasta, jonka perimän on muokattu kaksinkertaistamaan sen lihasmassa. Tällaisten kokeiden avulla tutkijat ymmärtävät paremmin ihmisten lihaksen dystrofian mekanismeja.

Vuonna 2015 Anthony James julkaisi artikkelin Proceedings of the National Academy of Sciences -lehdessä, jossa hän kuvasi CRISPR-menetelmän käyttöä malarian hyttysen geneettiseen modifiointiin. "Lisäämällä tiettyjä geenejä, hyttyset eivät pysty levittämään tappavan taudin aiheuttajia", James selittää. "Mutta samaan aikaan mikään muu heidän elämässään ei muutu."

”Työskentelin rauhassa ja hiljaisuudessa vuosikymmeniä, kukaan ei tiennyt minusta. Nyt puhelimesi soi”, hän lisää ja nyökkää päätään työpöydälle kasatujen kirjeiden pinoon. Mutta Anthony on hyvin tietoinen siitä, että keinotekoisesti luodun mutaation käynnistäminen, joka on suunniteltu leviämään nopeasti villieläinpopulaatioon, voi johtaa arvaamattomiin seurauksiin ja mahdollisesti peruuttamattomiin muutoksiin luonnossa. "Hyönteisten leviämiseen laboratoriossa muokatulla genomilla luonnollisessa ympäristössä liittyy varmasti tietty riski", tutkija sanoo. "Mielestäni toimimattomuus on kuitenkin vielä vaarallisempi."

Geneetikot yli 40 vuotta sitten oppivat poistamaan tietyt nukleotidisekvenssit joidenkin organismien genomista ja siirtämään ne muille uusien omistajien luonteen muuttamiseksi. Molekyylibiologit ennakoivat valtavia mahdollisuuksia, joita rekombinantti-DNA-menetelmä heille lupaa - tämä on uuden tekniikan nimi. Innostus kuitenkin heikkeni, kun he ymmärsivät, että DNA: n siirto eri lajien välillä voi johtaa virusten ja muiden patogeenien hallitsemattomaan leviämiseen ja myöhemmin sellaisten tautien syntymiseen, joista ei ole luonnollista puolustusmekanismia. Tämä tarkoittaa, että näihin sairauksiin ei ole valmiita rokotteita.

Arvaamaton tulevaisuus pelotti ennen kaikkea tutkijoita itseään. Vuonna 1975 Kalifornian Asilomar-konferenssissa ympäri maailmaa sijaitsevat molekyylibiologit keskustelivat geenitekniikan aiheuttamista riskeistä ja muodostivat työryhmän kehittämään sarjan toimenpiteitä turvallisuuden parantamiseksi genomikokeissa.

Pian kävi selväksi, että hyväksyttävä tietoturvataso oli saavutettavissa ja uuden sovelletun tieteen kyvyt ylittivät villeimmätkin odotukset. Geenitekniikka alkoi muuttaa vähitellen miljoonien ihmisten elämää parempaan suuntaan. Diabetespotilaat saivat vakaan insuliinilähteen: tutkijat siirsivät ihmisen kehon insuliinin synteesistä vastaavat geenit bakteereihin, ja geneettisesti muunnettujen bakteerien jättiläispesäkkeistä tuli todellisia insuliinitehtaita.

Kasvien geneettisen muuntamisen ansiosta ilmaantui uusia herkkiä torjunta-aineita ja hyönteisiä kestäviä korkeatuottoisia kasveja - vihreän vallankumouksen uusi kierros alkoi.

Ennen alkioiden pääsyä kohtuun suoritettiin perusteellinen implantaatiota edeltävä geneettinen diagnoosi (PGD) - testi, jonka avulla voit valita vain terveet alkiot. Leikkauksen tehneen Ohion lisääntymisgenetiikan ja lisääntymisen instituutin lääkäri Ilan Tur-Kasp arvioi, että PGD auttaa vähentämään kystisen fibroosin hoitokustannuksia 2,2 miljardilla dollarilla vuodessa
Ennen alkioiden pääsyä kohtuun suoritettiin perusteellinen implantaatiota edeltävä geneettinen diagnoosi (PGD) - testi, jonka avulla voit valita vain terveet alkiot. Leikkauksen tehneen Ohion lisääntymisgenetiikan ja lisääntymisen instituutin lääkäri Ilan Tur-Kasp arvioi, että PGD auttaa vähentämään kystisen fibroosin hoitokustannuksia 2,2 miljardilla dollarilla vuodessa

Ennen alkioiden pääsyä kohtuun suoritettiin perusteellinen implantaatiota edeltävä geneettinen diagnoosi (PGD) - testi, jonka avulla voit valita vain terveet alkiot. Leikkauksen tehneen Ohion lisääntymisgenetiikan ja lisääntymisen instituutin lääkäri Ilan Tur-Kasp arvioi, että PGD auttaa vähentämään kystisen fibroosin hoitokustannuksia 2,2 miljardilla dollarilla vuodessa.

16 kuukauden ikäisen Jackin molemmat vanhemmat ovat saman viallisen geenin kantajia, mikä tarkoittaa, että heidän lapsillaan on 25 prosentin mahdollisuus periä kystinen fibroosi. Onneksi Jack itse ei ole herkkä tälle vaivalle, mutta ajan myötä hän voi myös levittää taudin perinnöllisesti
16 kuukauden ikäisen Jackin molemmat vanhemmat ovat saman viallisen geenin kantajia, mikä tarkoittaa, että heidän lapsillaan on 25 prosentin mahdollisuus periä kystinen fibroosi. Onneksi Jack itse ei ole herkkä tälle vaivalle, mutta ajan myötä hän voi myös levittää taudin perinnöllisesti

16 kuukauden ikäisen Jackin molemmat vanhemmat ovat saman viallisen geenin kantajia, mikä tarkoittaa, että heidän lapsillaan on 25 prosentin mahdollisuus periä kystinen fibroosi. Onneksi Jack itse ei ole herkkä tälle vaivalle, mutta ajan myötä hän voi myös levittää taudin perinnöllisesti.

On tullut laajalle levinnyttä ja sitä on käsitelty geenitekniikalla. Vain elintarviketeollisuus on joutunut vastustamaan samoja tieteellisiä menetelmiä. Lukuisat tutkimukset, jotka osoittavat, että muuntogeenisistä organismeista (GMO) johdettujen elintarvikkeiden syöminen eivät ole vaarallisempia kuin perinteiset ruoat, eivät myöskään auttaneet. GMO: ien ympärillä oleva hysteria vahvistaa, että ihmiset ovat valmiita luopumaan jopa niistä elintarvikkeista, jotka tiedeyhteisö on tunnustanut turvallisiksi. [Ja tästä huolimatta siitä, että "terveellisten" luonnonmukaisten tuotteiden kulutukseen liittyviä onnettomuuksia on todettu, eikä ketään ole kärsinyt geneettisesti muunnettujen elintarvikkeiden käytöstä! Heikosti koulutettujen poliitikkojen ansiosta, joiden lausunnot kerätään heti ja levitetään tiedotusvälineissä,tavallisilla ihmisillä on päinvastainen vaikutelma. - OTTAA YHTEYTTÄ]

Yhdistelmä-DNA-menetelmän soveltamisajankohtana termit "siirtogeeninen" ja "geneettisesti muunnettu" tarkoittivat organismeja, jotka on luotu yhdistämällä muunnetun organismin DNA muista lajeista otetuilla DNA-fragmentteilla. Ehkä CRISPR-tekniikka auttaa tutkijoita vakuuttamaan maallikon: joissain tapauksissa geenitekniikkaa ei tarvitse vain - se on tarpeen. Loppujen lopuksi tämä tekniikka antaa sinun muuttaa tietyn lajin genomia ilman vieraan DNA: n osallistumista.

Vaikuttava esimerkki tästä on kultainen riisi. Ainoa ero tämän muuntogeenisen riisilajikkeen välillä alkuperäisistä lajeista on, että sen jyvät ovat modifioinnin ansiosta runsaasti A-vitamiinia. Joka vuosi kehitysmaissa jopa puoli miljoonaa lasta unohtaa näkökyvyn A-vitamiinin puutteen vuoksi, mutta muuntogeenisiä organismeja vastustavat aktivistit, on edelleen estänyt sekä tieteellisen tutkimuksen että kultaisen riisin kaupallisen tuotannon. Nyt geneetikot ovat muuttaneet taktiikkaa ja aloittaneet tavallisen riisin ominaisuuksien muuttamisen CRISPR: llä saadakseen saman tuloksen muokkaamalla kasvin geenejä. Ja ryhmä tutkijoita, joita Kaisia Gao johti Kiinan tiedeakatemiasta, onnistui poistamalla yhden vehnän geenin kaikki kolme kopiota, kasvilajin, joka on vastustuskykyinen vaaralliselle sienitaudille - hometta.

Tuhansien vuosien ajan agronomit ovat seuloneet tietysti alitajuisesti tietyn lajin edustajien geenejä, ylittäen eri lajikkeet. CRISPR-tekniikka on itse asiassa taloudellisempi valintamenetelmä - erittäin tarkka ja nopea. Joissakin maissa sääntelijät ovat jo vahvistaneet GMO-lajikkeiden ja CRISPR-tekniikkaa käyttämällä saatujen lajikkeiden väliset erot, kuten Saksan, Ruotsin ja Argentiinan hallitukset ovat tehneet.

Elintarviketeollisuuden tulevien muutosten lisäksi on vaikea yliarvioida CRISPR-menetelmän potentiaalia lääketieteessä. Teknologia on jo huomattavasti yksinkertaistanut onkologista tutkimusta - nyt tutkijoiden on paljon helpompaa luoda laboratoriossa syöpäsolujen kokeellisia klooneja ja testata niistä erilaisia lääkkeitä, jotta voidaan tunnistaa tehokkaimmat taistelevat kehittyvän tuumorin torjunnassa.

Lääkärit testaavat pian CRISPR-menetelmän tiettyjen sairauksien suoraan hoitamiseksi. Esimerkiksi hemofiliasta kärsivien ihmisten kantasoluja voidaan muokata potilaan kehon ulkopuolella taudin aiheuttavien mutanttigeenien korjaamiseksi.

Uudet terveet solut on sitten injektoitava takaisin potilaan verenkiertoon.

Uskomattomampia tieteellisiä läpimurtoja odottaa meitä lähivuosina. Esimerkiksi Yhdysvalloissa elinsiirtoihin on rekisteröity noin 120 tuhatta ihmistä, ja tämä linja kasvaa vain. Tuhannet ihmiset kuolevat odottamatta pelastusoperaatiota. (Ja tämä on ottamatta huomioon niitä satoja tuhansia ihmisiä, jotka erilaisista lääketieteellisistä syistä eivät voi edes päästä elinsiirtojen luetteloon!) Tutkijat ovat jo vuosien ajan yrittäneet ratkaista ongelman - myös eläinelinten avulla. Siat ovat luovutettavien ehdokkaiden joukossa, mutta niiden DNA sisältää sian endogeenisiä retroviruksia (PERV), jotka ovat samanlaisia kuin HIV ja mahdollisesti kykenevät tartuttamaan ihmisen soluja. Mikään hallituksen sääntelijä ei missään olosuhteissa salli tartunnan saaneiden elinten siirtämistä, ja viime aikoihin asti kukaan ei ole onnistunut poistamaan retroviruksia kokonaan sian soluista.[Sian elimiä käytetään potentiaalisina elinsiirtoina, koska ne ovat kooltaan verrattavissa ihmisiin ja niitä on helpompi kasvattaa kuin simpanssit ja gorillat (puhumattakaan eettisistä huolenaiheista), eikä siksi, että ne ovat geneettisesti lähempänä ihmisiä kuin apinat. - JATKUU.] Toivotaan, että sikojen genomin muokkaaminen CRISPR: llä antaa geneetikoille mahdollisuuden tarjota siirtoja ihmisille.

Harvardin lääketieteellisen koulun ja Massachusetts Institute of Technologyn professori George Churchin johtama ryhmä on jo onnistunut leikkaamaan kaikki 62 PERV-viruksen geeniä sian munuaissolun DNA: sta - monimutkainen toimenpide, jossa monien genomialueiden samanaikainen editointi suoritettiin ensimmäistä kertaa. Kun muokatut solut sekoitettiin laboratoriossa ihmisen solujen kanssa, mikään ihmisen soluista ei saanut tartuntaa. Samat asiantuntijat pystyivät muokkaamaan onnistuneesti muun tyyppisiä siansoluja poistamalla niistä 20 geeniä, jotka aiheuttavat vieraiden kudosten hylkäämisen ihmisen immuunijärjestelmässä. Tämä on toinen tärkeä osa menestyvää eläinten elinsiirtoa ihmisille.

George harjoittaa nyt modifioitujen solujen kloonausta kasvattaakseen niistä täysimittaisia sian alkioita. Vuoden tai kahden kuluttua hän odottaa aloittavansa kädellisiä koskevia kokeita, ja jos testisiirtojen jälkeen elimet alkavat toimia keskeytyksettä ja hyljintää ei tapahdu, seuraavassa vaiheessa on mahdollista tehdä kokeita vapaaehtoisten mukana. Kirkon optimististen ennusteiden mukaan tällaisista ihmisten leikkauksista tulee todellisia puolentoista vuoden kuluttua, kun otetaan huomioon, että monille potilaille vaihtoehto riskille on väistämätön kuolema.

Koko tutkimus tieteellisen uransa ajan George on etsinyt tapaa auttaa ihmisiä, joille lääkärit ovat hylänneet elinsiirrot alhaisen onnistumisasteensa vuoksi. "Elinsiirtopäätös on yksi lääkäreiden vaikeimmista", hän selittää. - On otettava huomioon monet tekijät: tarttuvien tautien esiintyminen, alkoholin väärinkäyttö ja yleensä kaikki mikä on “väärin” potentiaalisen vastaanottajan kanssa. Kieltäytymistä tukee yleensä sanat, että siirto ei tuota merkittäviä etuja potilaalle. Mutta tämä on täysin väärin: siirto antaa tietysti toisen mahdollisuuden kenelle tahansa! Sinun täytyy vain tarjota riittävä määrä luovuttajaelimiä!"

Toinen CRISPR-tekniikan käyttämätön kenttä on uhanalaisten lajien populaatioiden palauttaminen. Esimerkiksi Havaijin saarien lintukannat vähenevät nopeasti - kaiken syy on erityiseen malariaplasmodium-tyyppiin, joka vaikuttaa lintuihin. 1800-luvun alkuun saakka valaanpyyntialukset toivat saarille hyttysiä, paikalliset linnut eivät olleet koskaan tavanneet dipteranien kantamia tauteja, eikä heillä ollut aikaa kehittää immuniteettiaan heitä kohtaan. Vain 42 endeemistä havaijilaista lajia on säilynyt tähän päivään asti, ja kolme neljäsosaa niistä on jo uhanalaisia. Amerikkalainen lintujen suojelujärjestö onnistui antamaan Havaijille aseman "uhanalaisten lintulajien maailman pääkaupungina". Jos lintujen malariaa ei lopeteta hyttysgenomin muokkaamisella, saaret menettävät todennäköisesti kaikki omat lajinsa.

Tämän Anthony Jamesin laboratoriosta tehdyn hyttysen suoli on täynnä lehmän verta. Tällaiset hyönteiset kykenevät siirtämään Zika-virusta ja denguekuumea, mutta niiden perimää voidaan muokata käyttämällä CRISPR-tekniikkaa siten, että muuttuneiden yksilöiden jälkeläiset ovat steriilejä
Tämän Anthony Jamesin laboratoriosta tehdyn hyttysen suoli on täynnä lehmän verta. Tällaiset hyönteiset kykenevät siirtämään Zika-virusta ja denguekuumea, mutta niiden perimää voidaan muokata käyttämällä CRISPR-tekniikkaa siten, että muuttuneiden yksilöiden jälkeläiset ovat steriilejä

Tämän Anthony Jamesin laboratoriosta tehdyn hyttysen suoli on täynnä lehmän verta. Tällaiset hyönteiset kykenevät siirtämään Zika-virusta ja denguekuumea, mutta niiden perimää voidaan muokata käyttämällä CRISPR-tekniikkaa siten, että muuttuneiden yksilöiden jälkeläiset ovat steriilejä.

Amyriksen entinen johtava tutkija Jack Newman, joka oli edelläkävijä synteettisestä artemisiniinistä, joka on ainoa tehokas lääke ihmisten malarian hoitoon, keskittyy nyt hyttysten aiheuttamien lintujen torjuntaan. Ainoa suhteellisen tehokas menetelmä lintujen suojelemiseksi on nykyään vektoreiden täydellinen eliminointi, mikä edellyttää myrkyllisten aineiden käyttöä suihkuttamalla valtavalle alueelle. Suhteellinen - koska edes tällä lähestymistavalla menestys ei ole lainkaan taattua. "Jotta hyttyset kuolevat, hyönteismyrkky on osutettava siihen suoraan", Newman selittää. Mutta verenimurit viettävät suurimman osan elämästään piiloutuessaan puiden kruunuihin ja piiloon kallioiden syvennyksissä tai kivien välissä. Suurimman osan hyttyspopulaation myrkyttämiseksi kaikki Havaijin saaret on tulvi kemikaaleilla. Jos noudatamme perimän muutospolkua ja steriloimme hyttysiä, linnut voidaan pelastaa tuhoamatta niiden elinympäristöä. "Geenitekniikka on uskomattoman tarkka ratkaisu useisiin Havaijin ongelmiin", Jack sanoo.”Lintujen malaria tuhoaa tasaisesti saarien ekosysteemin, mutta meillä on kyky pysäyttää se. Aiommeko vain istua ja katsoa, kuinka luonto kuolee silmämme edessä?"

Totta, kaikki eivät ole tyytyväisiä nopeaan edistymiseen. Esimerkiksi Yhdysvaltain kansallisen tiedustelupalvelun johtaja James Klepper varoitti helmikuussa 2016 vuotuisessa puheessaan senaatille, että geenitekniikan tekniikoita, kuten CRISPR, voitaisiin käyttää joukkotuhoaseiden luomiseen. Tiedeyhteisö kuitenkin huomautti heti tällaisten lausuntojen perusteettomuudesta tunnustaen ne liian radikaaleiksi. Terroristeilla on paljon helpompia ja halvempia tapoja hyökätä siviileihin kuin tartuttaa maatilojen peltoja uudella taudilla tai kehittää tappava virus.

Tietenkin ei pitäisi täysin sulkea pois mahdollisia haittoja uusien geenitekniikoiden käytöstä. "Mikä voi olla genomin holtiton käsitteleminen?" - kysyy Kalifornian yliopiston (Berkeley) kemian ja molekyylibiologian professori Jennifer Doudna.

Vuonna 2012 Jennifer yhdessä kollegansa Emmanuelle Charpentierin kanssa tarttuvan biologian instituutista Berliinissä (yksi Max Planckin tutkimuslaitosten verkostosta), joka ensin käytti CRISPR-tekniikkaa DNA-editointiin, vastaa tähän kysymykseen:”En usko, että tiedämme tarpeeksi ihmisen perimä ja muiden eläinten perimät, mutta ihmiset käyttävät tätä tekniikkaa silti - riippumatta siitä, kuinka hyvin sitä tutkitaan."

Mitä nopeammin tiede kehittyy, sitä pelottavammat ihmiskunnalle kohdistuvat teknologiset uhat näyttävät. Biologia on muuttumassa yksinkertaisempana ja helpommin saatavana, ja pian kuka tahansa voi kokeilla kodin CRISPR-sarjaa - kuten radioamatöörit, jotka keräävät kaikenlaisia vastaanottimia ja lähettimiä kotona. Joten huolenaihe siitä, mitä harrastajat voivat tehdä kotilaboratorioissa, jos he saavat käsiinsä työkalun eläinten ja kasvien genetiikan perusteiden muuttamiseksi, on perusteltua.

Ja silti, geenitekniikan mahtavia mahdollisuuksia ei pidä hukata. Loppujen lopuksi, jos ihmiskunta voi esimerkiksi ikuisesti päästä eroon malariasta ja muista verenimijöiden taudeista, siitä tulee epäilemättä yksi modernin tieteen suurimpia saavutuksia. Ja vaikka on vielä liian aikaista puhua CRISPR-tekniikan käytöstä ihmisalkioiden muokkaamiseen, on olemassa muita tapoja muuntaa sukusolujen genomi, joka voi parantaa sairauksia vaikuttamatta tulevien sukupolvien DNA: hon.

Esimerkiksi Tay-Sachsin tautia sairastavista lapsista puuttuu gangliosidien hajottamiseksi tarvittavia entsyymejä - rasvahappoja, jotka kerääntyvät aivojen hermosoluihin, mikä johtaa näiden solujen kuolemaan ja seurauksena henkisen ja fyysisen kehityksen estymiseen ja sitten varhaiseen lapsen kuolema. Tauti on erittäin harvinainen ja vain tapauksissa, joissa molemmat vanhemmat siirtävät lapsilleen puutteellisen kopion samasta geenistä (mikä on tyypillistä suljetuille ihmisryhmille, joilla on läheisesti sukua toistensa risteytykseen). CRISPR-tekniikkaa käyttämällä voit korjata yhden vanhemman perintöaineiston - esimerkiksi isän siemennesteen - eikä lapsi todennäköisesti peri molemmat vialliset kopiot kerralla.

Tulevaisuudessa tällainen geeniterapia voi pelastaa ihmishenkiä ja vähentää sairauksien todennäköisyyttä. Samanlainen vaikutus voidaan jo saavuttaa - keinosiemennyksellä: alkion valinta ilman viallista geenikopiota varmistaa, että vastasyntynyt ei peri tautia jälkeläisilleen.

"Geeninsiirtotekniikka ja CRISPR tarjoavat meille laajimmat mahdollisuudet, joista kukaan ei voinut edes unelmoida", tiivistää Stanfordin lääketieteellisen koulun laki- ja biotieteiden keskuksen johtaja Hank Greeley. - Heidän avullaan voimme tehdä paljon hyvää. Mutta on tärkeää ymmärtää, että olemme saaneet aivan toisenlaisen vallan, ja on välttämätöntä varmistaa, että käytämme sitä viisaasti. Toistaiseksi emme ole valmiita ottamaan sellaista vastuuta, mutta päivämme ei pitäisi menettää - on tehtävä vielä paljon, jotta voimme taata itsellemme rauhallinen elämä tulevaisuudessa”