Tunnetusta CRISPR-Cas9-editorista on tullut todellinen läpimurto genetiikassa. Hänen avullaan tehtiin monia löytöjä. Hän loi perustan myös sellaiselle ilmiölle kuin "geeniterapia". Ryhmä lääkäreitä Kalifornian yliopistossa San Franciscossa aikoo kuitenkin yhteistyössä Kalifornian yliopiston Berkeleyn tutkijoiden kanssa mennä pidemmälle ja käyttää CRISPR-editoria "genomikirurgian" työkaluna parantamaan ihmisiä harvinaisista geneettisistä sairauksista.
Tosiasia on, että erilaiset geneettiset viat voivat olla melko harvinaisia, eikä niin monet ihmiset sairastu niihin. Tämä tarkoittaa, että valitettavasti ei ole kannattavaa kehittää lääkkeitä näiden patologioiden hoitamiseksi. Tämän alueen kehitystä ei tietenkään ole täysin pysäytetty, mutta rahoituksen puutteen vuoksi se etenee "hitaammin kuin haluaisimme". Ja tässä genomieditori on kätevä.
Tutkijat työskentelevät nyt solujen kanssa, joihin taudit, kuten vitelimorfinen dystrofia ja Charcot-Marie-Tooth-tauti, vaikuttavat. Ensimmäinen on näköjärjestelmän häiriö, joka aiheuttaa asteittaisen näön menetyksen, ja toiselle on tunnusomaista raajojen lihasatrofia, neuropatia ja joukko muita oireita. Kirjoittajat eivät kuitenkaan valinneet näitä sairauksia ei tästä syystä, vaan siksi, että ne ovat melko "helppoja kohteita", koska ne johtuvat yhden nukleotidin substituutioista yhdessä geenissä. Siksi hoitojen kehittäminen on melko helppoa. Nyt tutkijat suunnittelevat erilaisia vaihtoehtoja "genomikirurgialle", ja jos heidän kokeilunsa onnistuvat, voimme odottaa hoitomenetelmien ja vakavampien sairauksien kehittymistä.
Vladimir Kuznetsov