CRISPR, genomin muokkaustekniikka, joka on kirjaimellisesti ottanut myrskyn biolääketieteelliseen tieteeseen, on vihdoinkin lähestymässä ihmisten testaamista. Yhdysvaltain kansallisten terveysinstituuttien (NIH) neuvoa-antava komitea hyväksyi 21. kesäkuuta 2016 ehdotuksen CRISPR / Cas9-järjestelmän käytöstä syöpähoitojen parantamiseksi ottamalla potilaan T-lymfosyytit mukaan tutkimukseen.
Ennen kliinisten tutkimusten alkamista tutkijoiden on kuitenkin hankittava hyväksyntä myös Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta ja lääketieteellisiltä keskuksilta, joissa tutkimus suoritetaan.
Pennsylvanian yliopiston tutkijoiden ehdottaman "muokatun" hoidon ydin on se, että ne poimivat potilaan solut ja sitten "muokkaavat" CRISPR-tekniikkaa. Sen jälkeen muuttuneet T-lymfosyytit tuodaan takaisin ihmiskehoon, jossa solut voivat hyökätä kasvainta vastaan. Siten manipulointi voi auttaa kehoa voittamaan taudin yksin.
"Solusyöpähoito on lupaava hoito, mutta useimmat ihmiset, jotka ovat saaneet tämän hoidon, ovat uusiutuneet", sanoo Edward Stadtmauer, lääkäri Pennsylvanian yliopistosta. "Geenien muokkaus voi parantaa tätä hoitoa ja poistaa joitain haavoittuvuuksia kehon immuunijärjestelmässä."
Ensimmäinen ihmiskokeilu ei ole laajamittainen, se on tarkoitettu vain testaamaan, onko CRISPR-tekniikka turvallista ihmisille. Tutkijat saavat 250 miljoonaa dollaria rahoitusta immunoterapiasäätiöltä, jonka Facebook-presidentti Sean Parker loi viime huhtikuussa.
Pennsylvanian yliopiston henkilökunta valmistaa muokatut (muokatut) solut ja rekrytoi vapaaehtoisia hoitoon (yhdessä Kalifornian ja Texasin keskusten kanssa).
Mistä koe koostuu? Tutkijat erottavat T-solut melanoomaa, sarkoomaa tai myeloomaa sairastavilta potilailta ja muokkaavat niitä CRISPR-tekniikan avulla.
Yksi muutos lisää geenin, joka tarvitaan syöpäsolujen havaitsemiseen suunnitellun proteiinin valmistamiseksi ja T-solujen kouluttamiseksi kohdentamaan niitä.
Mainosvideo:
Toinen muokkaus poimii luonnollisen T-lymfosyyttiproteiinin, joka voi häiritä tätä prosessia.
Viimeinen muutos on puolustava: Tutkijat poistavat geenin, joka on vastuussa proteiinin tuotannosta, joka ilmoittaa syöpäsoluille, että T-lymfosyytit ovat immuunisoluja. Tällä tavalla tutkijat estävät syöpäsoluja sulkemasta T-lymfosyyttejä.
Sitten kaikkien toimenpiteiden jälkeen tutkijat tuovat muuttuneet solut takaisin potilaan kehoon.
"Viime vuoden CRISPR-hyökkäys ennakoi juuri tätä", sanoi Dean Anthony Lee, immunologi Andresonin syöpäkeskuksesta Yhdysvalloissa (RAC) ja NIH: n rekombinantti-DNA: n neuvoa-antavan komitean jäsen, joka tarkasteli ehdotusta.
CRISPR-tekniikka yksinkertaistaa geenitekniikkaa ja antaa siihen perustuvien hoitojen edetä nopeammin.
”Tämä on tärkeä uusi lähestymistapa. Aiomme oppia paljon tästä haasteesta. Ja toivon, että se muodostaa perustan uusille hoidoille”, sanoo onkologi Michael Atkins Georgetownin yliopistosta, yksi kolmesta RAC: n jäsenestä, jotka myös harkitsivat ehdotusta.
Huomaa, että muita tutkijoita ei jää jäljelle. Esimerkiksi Editas Biotechnologies sanoo haluavansa käyttää CRISPR: ää kliinisissä kokeissa harvinaisen sokeuden muodon hoitamiseksi. Tämä tutkimus on suunniteltu vuodelle 2017.