Tarkastusjaoston 29. marraskuuta julkaisemassa raportissa sairausvakuutusjärjestelmän tulevaisuudesta kiinnitettiin ensin huomiota ehdotettuihin rajoituksiin vapaasti harjoittavien lääkäreiden toiminnalle. Toinen tärkeä seikka jäi huomaamatta. Puhumme "joidenkin uusien hoitojen kustannuksista", erityisesti onkologiassa, kuten aineiston sivulla 26 on mainittu, ja niiden mahdollisesta taakasta terveydenhuoltojärjestelmäämme.
Geeniterapia syöpään mainitaan erityisenä esimerkkinä kalliista toimenpiteistä. Kyse on tiettyjen geenien muuttamisesta soluissamme tautien torjumiseksi. Mutta katsotaanpa, mitä nämä uudet ja väitetysti lupaavat hoidot voivat antaa potilaille. Ja miten ne voivat uhata sairausvakuutusjärjestelmää.
Geeniterapiaa syöpätarkoituksiin ei ole vielä saatavilla Ranskassa, koska se on arviointivaiheessa. Mutta Yhdysvalloissa on jo hyväksytty kaksi menetelmää akuutin leukemian tapauksessa. Heidän avaamansa näkymät ovat herättäneet elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) innostusta.
30. elokuuta se antoi lähtökohdan sveitsiläisen Novartis-lääkeyhtiön Kymriahin markkinoille tuomiselle. FDA: n johtaja Scott Gottlieb antoi seuraavan lausunnon: "Tämä historiallinen päätös merkitsee uutta virstanpylvästä lääketieteellisessä innovaatiossa kyvyllä ohjelmoida potilaan solut uudelleen tappavan syövän torjumiseksi."
Muutama viikko myöhemmin Gilead Calif myönsi luvan myös Yescartalle. FDA: n johtaja kutsui tätä menetelmää "merkittäväksi uudeksi vaiheeksi täysin uuden lääketieteellisen paradigman kehittämisessä vakavien sairauksien hoidossa".
Intohimo geeniterapiaan
Tämän ymmärtämisen syiden ymmärtämiseksi on palattava 1990-luvulle. Ensimmäisten ihmisgenetiikan edistysaskeleiden ja lääketieteen perimän purkamisen jälkeen avautui uusi horisontti: geeniterapia.
Mainosvideo:
Teoriassa idea on hyvin yksinkertainen. Koska tietyt sairaudet johtuvat geneettisistä mutaatioista, miksi et puutu suoraan näihin poikkeavuuksiin? Korjattu versio viallisesta geenistä, "lääketieteellinen geeni", viedään kehoon palauttamaan biologinen toiminta.
Käytännössä polku osoittautui paljon hankalammaksi kuin odotettiin. Vaikka geeniterapiateollisuudella on laaja valtion tuki, yritykset potilaiden hoidossa eivät ole ylittäneet kliinisiä tutkimuksia. Kymriah oli ensimmäinen sellainen lääke, joka hyväksyttiin Yhdysvalloissa. Yescarta seurasi pian.
Lääketieteelliset ja taloudelliset lupaukset
Mutta miten he saivat luvan, jonka he tarvitsivat mennä markkinoille vain kuukauden välein? Ensinnäkin puhumme uudentyyppisestä geeniterapiasta. Se käyttää immuunijärjestelmämme soluja, T-lymfosyyttejä, jotka otetaan syöpäpotilailta ja muunnetaan sitten geneettisesti laboratoriossa. Mitä erityistä täällä on? Kyse ei ole solujen DNA: n "korjaamisesta", vaan lisätyn DNA: n lisäämisestä niihin niin, että ne alkavat tuottaa ainetta, jota ei luonnostaan eritä.
Tätä ainetta voidaan jollain tavalla kuvata kimeeraksi, koska se syntyy kahden elementin fuusiosta, joista toinen saadaan hiirestä ja toinen henkilöstä. Tällä tavalla luodut lymfosyytit (CAR-T kimeeriselle antigeenivasteelle T) mahdollistavat immuunijärjestelmän selviytymisen taudista. Toisin sanoen he voivat taistella syöpäsoluja vastaan.
Toiseksi Yhdysvallat on antanut etukäteen nämä tekniikat, koska ne voivat torjua syöpiä, jotka ovat vastustuskykyisiä nykyisille hoidoille: akuutti lymfoblastinen leukemia lapsilla Kymriahille ja aikuiset Yescartalle. Tähän asti geeniterapian vakavat sivuvaikutukset ovat pysäyttäneet sen kehityksen. Ranskassa kokeellinen hoito immuunipuutteisten lasten hoidossa lopetettiin leukemian jälkeen joillakin potilailla. Parantumattomien kuolemaan johtavien sairauksien tapauksessa haittavaikutukset haalistuvat kuitenkin taustalle. Lisäksi kokeelliset menetelmät ovat yleisiä onkologiassa, ja erittäin myrkyllisistä lääkkeistä on jo pitkään tullut yleisiä.
Nopeutettu todentamismenettely
Lopuksi Kymriah ja Yescarta läpäisivät prioriteettitarkastuksen, toisin sanoen nopeuden. Jos kyse on hoitomenetelmistä, joiden avulla voit taistella vaarallista ja mahdollisesti kuolemaan johtavaa tautia vastaan, he voivat saada ensimmäisen luvan alustavien tietojen perusteella. Tällaiset toimenpiteet, jotka vähentävät merkittävästi taloudellisia riskejä kaupallisen toteutuksen kannalta, ovat osaltaan merkittävästi houkutelleet sijoittajia (ja niiden motivaattori on erityisesti se, että potentiaaliset markkinat ovat erittäin suuret).
Pääkysymys on, vahvistetaanko alustavat tulokset käytännössä. Lisäksi se on sitäkin akuutimpi, koska useat samanlaiset tutkimukset muuntyyppisten syöpien kanssa keskeytettiin potilaiden kuoleman vuoksi.
Kymriah ja Yescarta ajavat sekä lääketieteellistä että taloudellista innostusta. Niihin liittyvät toiveet ja ahdistukset ovat sen taustalla, mitä sosiologi Pierre-Benoît Joly kutsuu "tieteellisten ja teknologisten lupausten järjestelmäksi". Se pakottaa hallitukset, yritykset, potilaat ja klinikat investoimaan luotettavien ja todistettujen tulosten puuttuessa.
Korvaamaton hoito?
Uusien menetelmien aiheuttamiin lääketieteellisiin ja tieteellisiin muutoksiin liittyy merkittäviä taloudellisia ja poliittisia muutoksia. Kiihkein keskustelu käy seuraavasta kohdasta: ilmoitettu hoidon hinta.
Lääkelaboratoriot mainitsevat 475 000 dollaria potilasta kohti Kymriahille ja 373 000 dollaria Yescartalle, sivuvaikutuksia lukuun ottamatta. Tällaiset korkeat kustannukset herättävät epäilyjä eri maiden terveydenhuoltojärjestelmien taloudellisesta mahdollisuudesta tarjota hoitoa kaikille potilaille. Muuten, tämä asia tulee esiin kaikkien "innovatiivisten" syöpähoitojen kanssa.
Talousarviovaikutuksia on toistaiseksi vaikea arvioida. Ranskassa tämän vuoden helmikuussa julkaistussa talous-, sosiaali- ja ympäristöasioiden neuvoston raportissa todettiin, että yhteensä "innovatiiviset" syöpälääkkeet voivat vaatia 1-1,2 miljardia euroa vuodessa. Saadaksesi paremman käsityksen asteikosta, kannattaa muistaa, että syöpään käytetään tällä hetkellä yhteensä 15 miljardia (vuoden 2014 tiedot). Tämän taudin osuus sairausvakuutusjärjestelmän kustannuksista on yhteensä 10%.
Taattu tulos
Vastauksena näihin huolenaiheisiin Novartis ehdottaa Kymriahin tuomista markkinoille (suhteellisen) uuden sopimusjärjestelmän mukaisesti: palkkakohtainen palkkio. Jos potilaan tilassa ei ole havaittavissa mitään "parannusta" kuukauden kuluessa, yritys ei laskuta hoitoa.
Tämä lähestymistapa herättää useita kysymyksiä. Mitä tarkalleen tarkoitetaan "parantamisella"? Täydellinen ja jatkuva remissio? Ja miksi terveystarkastus tulisi tehdä vain kuukauden ajan? Useat ranskalaiset, eurooppalaiset ja amerikkalaiset kansalaisjärjestöt kyseenalaistavat nämä kriteerit hoidon saatavuuden varmistamiseksi.
Ensi silmäyksellä tulosperusteinen palkka näyttää yksinkertaiselta ja jopa oikeudenmukaiselta periaatteelta. Itse asiassa hän siirtää hintakysymyksen toiselle alueelle, hoidon tuloksena saadun vaikutuksen alueelle. Ja hänen arvionsa ei ole tarpeeksi ilmeinen. Joten esimerkiksi kliinisiin tutkimuksiin, joista tuli Kymriahin menestyksen avain, oli 63 potilasta, mikä ei suinkaan ole suuri määrä. Lisäksi tosielämän arviointeja ei ole vielä tehty kliinisessä ympäristössä.
Haittavaikutukset ja hoito
Haittavaikutukset ja niiden hoidon kustannukset ovat toinen suuri huolenaihe. Kymriahin tapauksessa esimerkiksi tulehdusvaste on jo mainittu. Älä unohda hoidon kustannuksia, joiden joidenkin arvioidaan olevan 150 000-200 000 dollaria.
Lopuksi on huomattava, että muutamat maailmassa, myös Ranskassa, esiintyvät palkkakohtaiset palkkiot eivät vielä täytä niille asetettuja odotuksia. Joten esimerkiksi Italiassa valtio sai pienimmän taloudellisen tuoton.
Tämä hintasääntelymenetelmä sopii täydellisesti edellä mainittuun "tiede- ja teknologia lupausjärjestelmään". Sillä on oma taloutensa, joka sisältää kustannuksiin sen, mikä ylittää nykyisyyden ja on suunnattu tulevaisuuteen. Tässä tapauksessa on toivoa, että vielä suuremmat saavutukset seuraavat ensimmäisiä onnistumisia. Saman logiikan mukaan palkkataso on tarkoitettu vakuuttamaan kansalaiset ja viranomaiset siitä, että jos lupausta ei noudateta, siitä ei vaadita mitään.
Uudella syövän hoidon geeniterapialla on todennäköisesti vakavia taloudellisia vaikutuksia terveydenhuoltojärjestelmiin Ranskassa ja muualla. Oli miten on, on välttämätöntä keskustella hintojen lisäksi myös tarjotun hoidon laadusta. Nämä pohdinnat eivät koske vain terveysasiantuntijoita ja keskushallintoa, mutta ne vaikuttavat suoraan kansalaisiin ja potilaisiin.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain