Elokuussa 2016 kiinalaiset tutkijat aloittavat kokeen aikuisten DNA: n muokkaamiseksi käyttämällä vallankumouksellista CRISPR / Cas-9-tekniikkaa, joka tunnetaan laajalti ympäri maailmaa nimellä CRISPR. Tutkijat yrittävät leikata viallisen DNA: n soluista potilailla, joilla on keuhkosyöpä, jonka tautia ei voitu voittaa tavanomaisilla toimenpiteillä. Tämän raportoi Sciencealert.com.
Kiinalaiset tutkijat ovat aiemmin käyttäneet CRISPR: ää elinkelvottomissa ihmisalkioissa ilman suurta menestystä, mutta ensimmäistä kertaa maailman käytännössä aikuisen hoitoon käytetään DNA: n muokkaustyökalua.
Jos se onnistuu, on toivottavaa, että tämä voi johtaa CRISPR: n uusiin sovelluksiin. CRISPR / Cas-9-tekniikka antaa tutkijoille mahdollisuuden leikata ja lisätä DNA: ta takaisin soluihin. Eläintutkimukset ovat osoittaneet tämän työkalun tehokkuuden geneettisten sairauksien, kuten Duchennen lihasdystrofian, hoidossa.
Uusi vaihe lääketieteessä (mahdollisesti) alkaa Sichuanin yliopiston Länsi-Kiinan sairaalassa. Kokeeseen osallistuu potilaita, joille on jo tehty kemoterapia ja sädehoito - toisin sanoen toivoton.
Aiemmin tutkijat ovat puhuneet CRISPR-työkalun käytön eettisistä huolenaiheista, jotka voivat aiheuttaa siittiöiden ja munasolujen geneettisiä muutoksia, jotka voivat siirtyä tuleville sukupolville. Jotkut ovat ilmaisseet huolensa siitä, että tämä voi johtaa "suunnittelija" lasten kehittymiseen - vanhemmat voivat valita tietyt persoonallisuuden piirteet kirjoittaakseen ne lapsensa DNA: han.
Mutta on tärkeää huomata, että uusi kiinalainen tutkimus muokkaa vain potilaiden T-solujen immuunijärjestelmää vaikuttamatta solujen sukusoluihin, jotka voivat siirtyä jälkeläisille. CRISPR: n tekemät muutokset rajoitetaan tutkimukseen osallistuvien potilaiden määrään, jota ei ole vielä paljastettu.
Tutkimuksen aikana kiinalaiset tutkijat erottavat T-solut potilaiden verestä ja poistavat geenin, joka tuottaa PD-1-nimisen proteiinin. Tämä proteiini estää T-soluja tunnistamasta ja tappamasta syöpäsoluja.
Tiimi kopioi nämä uudet CRISPR-modifioidut T-solut laboratoriossa ja istuttaa ne sitten takaisin potilaan kehoon istutettaviksi immuunijärjestelmään. Ajatuksena on, että PD-1-tukahdutetut T-solut pystyvät jäljittämään ja tuhoamaan keuhkosyöpäsolut luonnollisesti.
Mainosvideo:
CRISPR / Cas-9 pystyy myös lisäämään uuden DNA: n solun genomiin. Tämä prosessi on samanlainen kuin immunoterapia, tutkijat voivat erottaa immuunisoluja, muuttaa niitä geneettisesti ja pistää takaisin potilaisiin. Geenien muokkaus on jo pelastanut tytön hengen, jolla on diagnosoitu parantumaton leukemia.
CRISPR: n todetaan olevan uskomattoman yksinkertainen ja monipuolinen. Aiemmin kesti tieteiden vuosia oikean molekyylisaksen luominen tiettyjen geenien leikkaamiseksi, CRISPR voidaan ohjelmoida toimimaan missä tahansa genomin osassa.
Viime vuonna Yhdysvaltain kansallinen terveyslaitos hyväksyi samanlaiset tutkimukset. Osana amerikkalaista kokeilua käytetään ylimääräistä geeniä taistelemaan kolmen tyyppistä syöpää - melanoomaa, sarkoomaa ja myeloomaa vastaan. Yhdysvaltain tutkimus voi alkaa myöhemmin tänä vuonna, mutta Kiina testaa ensimmäisenä tämän uskomattoman tehokkaan työkalun elävällä ihmisellä.