Senger-instituutin (Iso-Britannia) tutkijat ovat havainneet, että CRISPR / Cas-järjestelmän käyttö ihmis- ja eläinsoluissa, mukaan lukien hiiret, johtaa usein laajojen ei-toivottujen mutaatioiden esiintymiseen. Näitä genomin vaurioita ei havaita tavanomaisilla DNA-genotyyppimenetelmillä. Tutkijoiden artikkeli julkaistiin Nature Biotechnology -lehdessä. Tämän on ilmoittanut Science Alert.
CRISPR / Cas-järjestelmää käytetään DNA: n nukleotidisekvenssin vaihtamiseen. Cas on proteiini, joka leikkaa kaksois juosteen tietyssä paikassa. Tämä kohta määrittelee ohjaus-RNA: n (sgRNA), joka sitoutuu tiettyyn tunnistuspaikkaan komplementaarisuuden periaatteen mukaisesti. Erilaiset sgRNA: t koodaavat välikappaleet - DNA-alueet CRISPR: ssä - ryhmä erityisiä toistuvia sekvenssejä.
Cas katkaisee joskus melko suuret nukleotidisekvenssit (ne voivat olla satoja emäksiä pitkiä), mutta tällaisten sivuvaikutusten uskotaan olevan melko harvinaisia. CRISPR / Cas-järjestelmä on siten hyväksytty lukuisiin kliinisiin tutkimuksiin, mukaan lukien T-solujen modifiointi ruokatorven syövän, leukemian ja ei-pienisoluisten keuhkosyöpien hoitoon.
Toukokuussa 2017 Columbian yliopiston tutkijaryhmä ilmoitti CRISPR / Cas9: n tekevän monia muutoksia DNA: han halutun alueen ulkopuolella. Vaikka tutkijat eivät pystyneet vahvistamaan omia tuloksia, muut tutkijat saivat myös todisteita siitä, että CRISPR-järjestelmä aiheuttaa enemmän sivuvaikutuksia kuin aiemmin ajateltiin.
Uudessa työssä tutkijat arvioivat CRISPR: n vaikutusta hiiren kantasoluihin ja ihmisen verkkokalvon epiteelisoluihin. Kävi ilmi, että järjestelmä aiheutti suuren mittakaavan geneettiset uudelleenjärjestelyt, mukaan lukien deleetiot (kromosomialueiden häviäminen), vaikuttaen useisiin tuhansiin emäspariin kaukana alueesta, jota muokattiin suoraan CRISPR: llä. Tällaiset mutaatiot voivat vahingoittaa peruuttamattomasti tärkeitä geenejä, mikä on kohtalokasta potilaille, jotka voivat saada geeniterapiaa.
Vaikka vain yhdessä miljoonista soluista olisi patogeenisiä mutaatioita, syöpäkasvaimien kehittymisen vaara on vakava. Tutkijoiden mielestä tarvitaan lisätutkimuksia ymmärtääksesi kuinka editoida virheitä.